Биология

Биология - Лентивирусы - Применение

Механизм действия и доставка shRNA в клетки млекопитающих при помощи лентивирусных векторов для исследований в области РНК-интерференции

Лентивирусы являются удобными векторами для введения генов в системы in vitro или животные модели. Лентивирусные векторы успешно используются для доставки генно-инженерных конструкций для блокирования экспрессии специфических генов по механизму РНК-интерференции. Экспрессия коротких РНК, содержащих шпильки снижает экспрессию заданного гена и таким образом позволяет судить о функциях данного гена в модельном объекте. Подобные исследования могут предшествовать разработке новых лекарственных препаратов для лечения заболеваний при помощи блокирования экспрессии определенных генов.

Также лентивирусные векторы используют для введения новых генов в клетки человека или животных. Например, в случае модели гемофилии на лабораторных мышах экспрессия тромобоцитарного фактора VIII дикого типа приводит к восстановлению нормального фенотипа. Использование лентивирусных векторов имеет некоторые преимущства перед другими методами терапии генами. Лентивирусы заражают делящиеся и неделящиеся клетки, длительно экспрессируют трансген, и обладают низкой иммуногенностью. Лентивирусы, экспрессирующие PDGF успешно используются для трансфекции мышей, страдающих диабетом. Возможно, подобные способы терапии генами будут в дальнейшем будут проводиться и на людях. Векторы на основе гаммаретровирусы и лентивирусов применяются уже более чем в 300 клинических испытаниях, направленных на разработку способов лечения различных заболеваний.